FDA sostiene la sperimentazione sulla Duchenne

La Food and Drug Administration (FDA), ha assegnato alla Ptc Therapeutics un finanziamento pari a 1,6 milioni di dollari per proseguire il trial in corso su Ataluren, farmaco sperimentale per trattare la distrofia di Duchenne. Il trial clinico di fase IIb è condotto su 174 pazienti in 37 diversi centri di 11 Paesi nel mondo, tra cui anche Stati Uniti, Canada, Australia e Israele. Da alcuni anni la Ptc Therapeutics, informa una nota di Parent Project, progetto nato in Italia nel 1996 per sconfiggere la distrofia muscolare di Duchenne e Becker - ha sviluppato questo nuovo tipo di farmaco sperimentale che agisce permettendo alla cellula di ignorare il segnale di stop nel genoma e di proseguire la corretta codifica del gene della distrofina. Il codone di stop prematuro nel gene della distrofina è presente in circa il 13% dei pazienti con la malattia. Endpoint primario del trial clinico internazionale è la valutazione di efficacia del farmaco sulla capacità di deambulazione. L'elaborazione dei dati con i risultati clinici finali è prevista per l'estate 2010.